La atrofia muscular espinal es una enfermedad muy peligrosa - en los casos más graves puede conducir a la muerte incluso en los primeros meses de vida de un niño. Hasta ahora, la medicina estaba indefensa: no había fármacos disponibles para tratar esta afección. La situación cambió a finales de 2016, cuando apareció en el mercado una sustancia llamada nursinersen.