La atrofia muscular espinal es una afección en la que se está trabajando para encontrar una vía de tratamiento eficaz. En diciembre de 2016 se publicaron los primeros resultados de un estudio sobre el tratamiento de esta afección con nusinersen. El fármaco mostró una gran eficacia: se observaron mejoras significativas no sólo en relación con las pruebas realizadas en animales, sino también en relación con los estudios realizados en un grupo de niños con un pronóstico muy desfavorable. Los efectos del tratamiento fueron tan positivos que el fármaco fue aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos.