Laatrofia muscular espinal es un grupo de enfermedades neuromusculares determinadas genéticamente. Se caracteriza por la pérdida de neuronas de la médula espinal que conduce a una paresia y atrofia muscular progresivas. En la médula espinal de los enfermos de AME existe una deficiencia de la proteína SN que se encuentra en las motoneuronas que inervan los músculos en los individuos sanos. La enfermedad tiene una incidencia de 1 de cada 6.000 bebés nacidos y es la causa genética más común de muerte en bebés y niños pequeños.